В Великобритании одобрили редактирование генов болезней крови

В Великобритании одобрили первый в мире препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR. Он поможет пациентам с редкими заболеваниями крови, передает "Медуза".

Отмечается, что на днях британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования CRISPR.

С его помощью можно лечить два заболевания — серповидноклеточной анемии и талассемии. Обе болезни приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает постоянные переливания крови, которые сами по себе плохо переносятся.

"Новая терапия, разработанная биотехнологическими компаниями CRISPR Therapeutics (Швейцария) и Vertex (США), требует всего одного укола и дает надежду на излечение от этих тяжелых болезней. Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов", - говорится в сообщении.

Революционный метод изменения генома был открыт всего 11 лет назад основательницей CRISPR Therapeutics Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудной. В 2020 году они получили за это Нобелевскую премию. Не так часто фундаментальные открытия настолько быстро воплощаются на практике.

Ранее сообщалось, что в России обнаружена вспышка неизвестной инфекции.

Важливо! Матеріал підготовлений на підставі актуальних наукових та медичних досліджень та має виключно інформаційний характер. Ця інформація не може бути підставою для встановлення діагнозу чи лікування. Якщо у вас проблеми зі здоров'ям, для встановлення діагнозу обов'язково зверніться до лікаря.